基因治疗的目的就是将正常的基因导入含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是针对一名腺苷脱氨酶（ADA）缺乏的4岁女孩的治疗，ADA儿童具有重度联合免疫缺陷（SCID），通常在患病后一年内就因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体。感染患病儿童T细胞从而导入正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输入患者体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩现在20多岁，身体状况一切

基因治疗时将正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞中是运用 导入野生型P53基因修正肿瘤相关基因功能的基因治疗属于基因增补。 所谓基因治疗就是运用 基因治疗是将正常的基因导人含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是对一名腺背脱氨酶（ADA）缺乏的4岁女孩的治疗,ADA儿童具有重度联合免疫缺陷（SCID）通常在患病后年内会因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体,感染患病儿童T细胞从而导人正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输人病人体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩20多岁,身体状况切正常。重组基因在哺乳 通过定位重组将特定目的基因导入特定的细胞，是正常基因替换基因组内原有的缺陷基因称为（） 将变异基因进行修正的基因治疗方法是（） 将变异基因进行修正的基因治疗方法是 用正常的基因通过体内基因同源重组，原位替换致病基因，完全恢复正常基因功能的基因治疗方法是（） 基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（）。 基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是 基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（） 将致病基因异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留的基因治疗方法是（） 对人类糖尿病的基因治疗研究大致步骤如下，由此可知（） ①提取目的基因 ②将目的基因与质粒结合为重组质粒 ③将重组质粒导入大肠杆菌 ④重组质粒在菌体内增殖 ⑤分离重组质粒，提取目的基因 ⑥将目的基因与某种病毒结合为重组DNA ⑦将重组DNA导入人体有基因缺陷的细胞 ⑧目的基因的检测和表达 基因治疗（） 基因治疗 基因治疗 假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强，称其为 关于基因诊断和基因治疗，不合乎医学伦理的是关于基因诊断和基因治疗，不合乎医学伦理的是（） 试述基因诊断与基因治疗的应用前景。 在基因治疗中常选用的基因载体是