基因治疗是将正常的基因导人含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是对一名腺背脱氨酶（ADA）缺乏的4岁女孩的治疗,ADA儿童具有重度联合免疫缺陷（SCID）通常在患病后年内会因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体,感染患病儿童T细胞从而导人正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输人病人体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩20多岁,身体状况切正常。重组基因在哺乳

基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（）。 基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（） 基因治疗是把健康的外源基因导入到有基因缺陷的 将变异基因进行修正的基因治疗方法是（） 将变异基因进行修正的基因治疗方法是 用正常的基因通过体内基因同源重组，原位替换致病基因，完全恢复正常基因功能的基因治疗方法是（） 将致病基因异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留的基因治疗方法是（） 我国第一个上市的基因治疗药物的效应基因是（）。 基因治疗、体细胞治疗及其制品是属于 基因治疗的方法步骤主要包括：目的基因的选择与制备、合适靶细胞的选择、表达载体的选择与构建、目的基因的转移。基因治疗的关键在于将治疗基因引入到靶细胞内高效表达并没有不良反应。（ ） （ ）是基因治疗的良好的靶细胞。 通过定位重组将特定目的基因导入特定的细胞，是正常基因替换基因组内原有的缺陷基因称为（） 关于基因诊断和基因治疗，不合乎医学伦理的是关于基因诊断和基因治疗，不合乎医学伦理的是（） 基因治疗 基因治疗 基因治疗（） 在基因治疗中常选用的基因载体是 目前基因治疗中常选用的基因载体是 根据治疗的对象将基因治疗分为体细胞治疗和生殖细胞治疗（） 假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强，称其为